복합제품 임상시험 사용성연구

Andrea Dwyer, Allison Strochlic 

인간 공학 엔지니어링(HFE) 활동과 복합 제품 개발을 통합하는 경우 흔히 받는 질문은 언제 임상시험과 관련하여 인간 공학(사용성) 연구를 수행해야 하는지입니다. 일반적으로 인간 공학(HF) 검증 연구는 주요 임상 연구와 분리되어야 하며, 약물 전달 제품을 안전하고 효과적으로 사용할 수 있는 가능성을 극대화하려면 두 가지 유형의 연구 모두 필수적입니다. 따라서 제조업체는 미국 식품의약청(FDA)이 주요 임상 연구 전에 HF 검증 연구를 하도록 요구하는지, 아니면 FDA 제출이 가까워질 때까지 HF 검증 연구를 기다릴 수 있는지를 궁금해할 수 있습니다.  

복합 제품에 대한 인간 공학 연구에 대한 FDA의 지침 

복합 제품 설계 및 개발 부문에서 인간 공학 연구와 관련 임상시험 고려 사항(Human Factors Studies and Related Clinical Considerations in Combination Product Design and Development)이라는 제목의 2016년 FDA 초안 지침 섹션 5에서 FDA는 복합 제품에 대한 주요 임상 연구와 인간 공학의 관계에 대한 기대치를 논의합니다. 시기와 관련하여 FDA는 다음과 같이 말합니다. 

"따라서 이상적으로는 주요 임상 연구를 수행하기 전에 사용자 인터페이스(예: 사용 설명서, 교육 자료, 해당하는 경우 기타 사용자 라벨링)를 포함한 최종 완성 복합 제품에 대해 HF 검증 연구를 수행해야 합니다. HF 검증을 완료한 제품은 마케팅 신청 서류에 제출할 주요 임상 연구에서 추가 평가를 받을 수 있습니다. 일부 경우에는 주요 임상 연구와 병행하거나 임상 연구 후에 제품의 수정 사항을 다루기 위해 인간 공학 연구를 수행하는 것이 적절할 수 있습니다..."  

언뜻 보기에 연구 시기는 간단해 보입니다. 주요 임상 연구 전에 HF 검증 연구를 수행하는 것입니다. 그러나 이 지침은 유연성 있게 HF 검증 연구를 임상 연구와 병행하여 또는 그 이후에 진행할 수 있다는 점도 명시하고 있기 때문에 실제로는 상당히 개방적입니다. 하지만 FDA의 지침은 복합 제품 제조업체가 임상시험 전 또는 후에 인간 공학 연구를 수행할지 여부를 결정하는 데 도움이 되는 예시를 명시하거나 공유하지는 않습니다.  

HF 검증 연구 및 임상시험 시기 최적화 경험 

당사 HF 컨설팅 팀은 여러 고객들이 임상시험과 관련된 HF 검증 연구의 최적의 시기를 결정할 수 있도록 지원해 왔습니다. FDA는 일부 제조업체가 주요 임상 연구 전에 복합 제품에 대한 HF 검증 연구를 완료하도록 명시적으로 요구하고 있습니다. 명시적인 규제 필수 사항이 없더라도 임상시험 전에 HF 검증 연구를 수행하면 임상시험에서 유효한 데이터를 생성할 가능성을 높일 수 있습니다. 그 이유는 제조업체가 대표 사용자로부터 복합 제품 및 관련 라벨링에 대한 사용 관련 인사이트를 확보하고, 주요 임상 연구를 앞두고 필요에 따라 제품을 수정하여 올바른 사용을 지원할 수도 있기 때문입니다. 이는 특히 약물을 자가 투여하는 일반 사용자가 참여하는 임상시험인 경우에 그렇습니다. 철저하게 테스트한 제품 사용자 인터페이스는 올바른 사용을 지원하는 데 도움이 됩니다. 예를 들어 사용자가 주입기기를 피부에 대는 방법을 모르거나 약품을 흡입한 후에 몇 초간 숨을 참아야 한다는 것을 모르는 경우, 의도한 용량을 투여받지 못할 수 있으며, 이 경우 관련 임상 효능 데이터가 유효하지 않을 수 있습니다.  

주요 임상시험 전에 HF 검증 연구를 수행하는 데 있어 한 가지 장벽은 HF 검증 연구에서는 실제 제품 및 모든 관련 라벨링 및 교육을 포함하여 최종 '생산과 동등한' 사용자 인터페이스를 평가해야 한다는 점입니다. 많은 제조업체가 주요 임상 연구 전에 특정 제품 상용화 계획에 대해 확신하지 못하며 일부 제조업체는 제3자에게 제품을 판매하거나 라이선스를 부여해서 시장에 내놓을 계획이 있을 수도 있습니다.  따라서 상용화 예정(잠재적으로 알려지지 않은)인 버전보다는 임상시험에 사용될 제품 및 교육 계획을 나타내는 HF 검증 연구를 수행하는 것이 가장 실용적일 수 있습니다. 구체적으로는 임상시험에서 제품을 투여할 개인만 테스트하고 임상시험에 사용될 제품 및 관련 포장, 라벨링 및 교육을 포함합니다(이러한 자료는 출시 버전과 당연히 다를 수 있음). 그러면 임상시험 참여자가 제품 사용법을 이해하고 IFU 및 교육(해당되는 경우)이 신뢰할 수 있는 임상 데이터를 생성하는 데 효과적일 거라고 더 확신할 수 있습니다.  

주요 임상시험 전에 전임상 HF 검증 연구를 수행한다는 것은 시장 승인 전에 추가적인 HF 검증 테스트가 거의 확실하게 필요하다는 의미입니다. 두 차례의 HF 검증 테스트를 수행해야 함에도 불구하고 이 시차를 둔 접근 방식은 많은 제조업체에 가장 실용적입니다. 대부분의 경우 전임상 HF 검증 연구는 최종 검증 연구보다 더 작은 샘플 크기(임상시험에서 약물을 투여하는 사용자 그룹만 포함)를 포함할 수 있지만 포함된 각 사용자 그룹에 전체 참여자 15명을 포함할 것을 권장합니다. HF 검증 연구의 경우, 진행하기 전에 계획에 대해 FDA와 소통하고 연구 프로토콜에 대한 FDA의 지침을 구하는 것이 좋습니다.  

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Andrea Dwyer는 전임 연구 디렉터이며, Allison Strochlic은 Emergo by UL의 글로벌 리더입니다.