臨床試験におけるユーザビリティ研究のタイミング

Andrea Dwyer、Allison Strochlic 

コンビネーション製品開発において、ヒューマンファクタエンジニアリング（HFE）活動を組み込む際によく受ける質問の一つが、ヒューマンファクタ（ユーザビリティ）研究を臨床試験のどのタイミングで行うべきかということです。一般的には、ヒューマンファクタ（HF）バリデーションは主要な臨床試験とは別に行うべきです。両方の研究が、薬物投与製品の安全性と効果的な使用を最大化するために不可欠です。製造業者は、米国食品医薬品局（FDA）が主要な臨床試験の前にHFバリデーションを実施することを要求するのか、それともFDAへの申請に近い時期までHFバリデーションを待ってもよいのか、疑問に思うかもしれません。  

コンビネーション製品に関するヒューマンファクタ研究のFDAガイダンス 

FDAの2016年のドラフトガイダンス「Human Factors Studies and Related Clinical Considerations in Combination Product Design and Development」（コンビネーション製品の設計と開発におけるヒューマンファクタ研究および関連する臨床考慮事項）のセクションVでは、コンビネーション製品におけるヒューマンファクタと主要な臨床研究の関係についてのFDAの要求事項が説明されています。タイミングに関しては、FDAは次のように述べています。 

「したがって、理想的には、主要な臨床研究を行う前に、最終的な完成品（取扱説明書、トレーニング資料、その他のユーザー向けラベリングなどのユーザインターフェースも含む）を対象にしたヒューマンファクタバリデーション研究を実施するべきです。ヒューマンファクタバリデーション済みの製品は、市販申請に提出するその他の主要な臨床研究での評価を実施できます。ただし、場合によっては、ヒューマンファクタ研究を主要な臨床研究と並行して行ったり、臨床研究後に行って製品の修正に対応したりすることが適切な場合もあります。…」  

一見すると、タイミングに関する指示はシンプルで、「ヒューマンファクタバリデーション研究は主要な臨床研究の前に行うべき」となっています。しかし、実際にはガイダンスはかなり柔軟で、ヒューマンファクタバリデーション研究を臨床研究と並行して行ったり、臨床研究の後に行ったりすることも認められています。FDAのガイダンスには、コンビネーション製品の製造業者がヒューマンファクタ研究を臨床試験の前に行うべきか後に行うべきかを判断するための具体的な例や指針は示されていません。  

Emergo by ULの経験に基づくHFバリデーション研究と臨床試験の最適なタイミング 

当社のHFコンサルティングチームは、多くのクライアントに対し、HFバリデーション研究と臨床試験のタイミングを決定するサポートを提供してきました。FDAは、いくつかのコンビネーション製品に対して、主要な臨床試験の前にHFバリデーション研究を実施することを明確に求めています。明示的な規制がなくても、臨床試験の前にHFバリデーション研究を行うことで、臨床試験のデータの信頼性が向上します。これは、代表的なユーザーから製品やラベリングに関する使用上のインサイトを得て、臨床試験の前に製品を修正してユーザーに正しく使用してもらえるようにできるからです。特に、臨床試験で一般ユーザーが医薬品を自己投与する場合、十分にテストされた製品ユーザインターフェースが使用ミスを防ぎます。例えば、注射デバイスを皮膚に押し当てることや、吸入後、秒数間息を止めることを知らないと、正しい投与量が得られず、臨床データが無効になる可能性があります。  

主要な臨床試験の前にHFバリデーション研究を実施する際の障壁の一つは、最終的な「量産レベル」のユーザインターフェースを評価する必要があることです。これには、製品だけでなく、ラベリングやトレーニング資料も含まれます。多くの製造業者は、臨床試験の前では製品商業化計画を確定しておらず、また、製品を第三者に販売またはライセンス供与する計画がある場合もあります。  そのため、商業化予定のバージョンではなく、臨床試験で使用する製品とトレーニング計画でHFバリデーション研究を行うのが最も実用的です。具体的には、臨床試験で製品を投与する個人のみをテストし、臨床試験で使用する製品、パッケージング、ラベリング、トレーニングを含めます。（もちろんこれらは最終的な市販バージョンと異なる場合があります。）そうすれば、臨床試験協力者が製品の使い方を理解していること、取扱説明書やトレーニング（該当する場合）が有効で信頼できる臨床データを生成できるものでことを確認できます。  

主要な臨床試験の前にHFバリデーション研究を行う場合、市販承認前に追加のHFバリデーションが必要になることがほとんどです。2回のHFバリデーションが必要になりますが、この段階的アプローチは多くの製造業者にとって最も実用的です。臨床試験前HFバリデーション研究は、最終バリデーション研究よりも小規模なサンプルサイズ（臨床試験で医薬品を投与するユーザーグループのみ）で行うことができますが、各ユーザーグループに15人を含めることをお勧めします。また、どのHFバリデーション研究でも、進める前にFDAと連絡を取り、研究プロトコルに関するガイダンスを求めることを推奨しています。  

ベネフィットが得られるHFバリデーション実施についての詳しい情報は、Emergo by ULのグローバルチームにお問い合わせください。また、当社のHFソフトウェアプラットフォーム、OPUSの無料アカウントにサインアップして、HFEトレーニング、ツール、テンプレートをご活用ください。 

Andrea DwyerはEmergo by ULのアソシエイトリサーチディレクター、Allison Strochlicはグローバルリーダーです。